Forradalmi áttörés a génszerkesztés világában: új lehetőségek nyílnak a májbetegségek kezelésében!
Egyetlen sejt képes lehet megváltoztatni az életünket. Nemcsak a miénket, hanem generációkét is. A Rice Egyetem és a Baylor Orvostudományi Főiskola (BCM) kutatói egy olyan forradalmi génszerkesztési módszert fejlesztettek ki, amely drámai módon növeli a májsejtek regenerációs képességét - és ezzel együtt a gyógyulás esélyét is. Az új technika, amely a Repair Drive nevet kapta, új lehetőségeket nyit mintegy 700 genetikai rendellenesség kezelésére, megváltoztatva ezzel az orvostudomány eddigi paradigmáit.
A máj egy igazán lenyűgöző szerv, hiszen rendelkezik azzal a különleges képességgel, hogy képes regenerálódni. Ugyanakkor a genetikai eltérések gyakran gátolják ezt a csodálatos folyamatot. A tudósok most felfedeztek egy innovatív megközelítést, amely lehetővé teszi számukra, hogy a sérült sejteket hatékonyan "kicseréljék" egészséges és működőképes sejtekre, kihasználva ezzel a természetes önjavító mechanizmusokat.
A technológia lényege egy kifinomult génszerkesztési eljárás, amely a kis interferáló RNS (siRNS) alkalmazásával ideiglenesen gátolja az FAH nevű kulcsfontosságú gént. Ez a gén elengedhetetlen a májsejtek túléléséhez, így amikor a kutatók egy módosított FAH gént juttatnak be a sejtek egy részébe, csupán ezek a szerkesztett sejtek képesek életben maradni és szaporodni. Az eredmény? Egy fokozatosan regenerálódó, egészséges májszövet.
A génszerkesztés területén élen járó Bao-labor hosszú évek óta azon dolgozik, hogy a génszerkesztési technikák pontosságát, hatékonyságát és biztonságát javítsa. Bao és csapata jelentős mértékben hozzájárult a CRISPR/Cas9 alapú génszerkesztési eljárások fejlesztéséhez, különösen a sarlósejtes vérszegénység kapcsán, amely egyetlen pontmutáció következménye a béta-globin génben. A májat érintő legújabb kutatás során a Bao-labor végezte a következő generációs szekvenálást és bioinformatikai elemzést annak érdekében, hogy a Repair Drive platformmal végzett génszerkesztések maximális precizitással valósuljanak meg.
"Nem csupán egyetlen betegségre fókuszálunk, hanem egy olyan innovatív megoldást dolgozunk ki, amely több, a májban előforduló genetikai mutáció által kiváltott betegség kezelésére is alkalmas lehet" - nyilatkozta Lagor, hangsúlyozva a kutatásban részt vevő rendkívül sokszínű és interdiszciplináris csapat kivételes munkáját.
A jelenlegi génszerkesztési technológiák gyakran csak korlátozott számú sejtet képesek kijavítani, így a kezelések hatékonysága nem mindig megfelelő. A Repair Drive azonban egyedülálló abban, hogy nemcsak kijavítja a hibát, hanem természetes szelekció révén erősíti is a megfelelően szerkesztett sejteket. Ezáltal az egészséges sejtek túlszaporodnak a beteg sejtek fölött, és a máj - az emberi szervezet egyik legfontosabb méregtelenítő központja - új életre kelhet.
A tudomány most először képes arra, hogy saját biológiánkat "oktatja" a gyógyulás művészetére. Ez az innovatív technológia nem csupán a veleszületett genetikai rendellenességekkel élők számára hozhat új lehetőségeket, hanem a szerzett betegségek, például a májcirrózis vagy különböző anyagcsere-zavarok kezelésében is áttörést jelenthet. Bár még mindig szükség van klinikai tesztek lebonyolítására, az eddigi tapasztalatok messze túlmutatnak a puszta elméleteken: ez valóban egy mérföldkő lehet az orvostudomány fejlődésében.
